国际罕见病日

先声药业自主研发的脑血管病领域1类创新药先必新(R)成功获批上市

2020-07-31 15:00 2228

2020年7月30日,先声药业自主研发的脑血管病领域1类创新药先必新(R)获国家药品监督管理局批准上市,批准文号“国药准字H20200007”,这也是近5年来全球唯一获批销售的脑卒中新药,为我国卒中患者治疗带来新选择。

INOVIO治疗罕见病RRP的DNA药物INO-3107获美国FDA孤儿药资格认定

2020-07-30 01:40 13702

宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定,该药目...

亘喜生物扩大高管团队阵容,任命Martina Sersch博士为首席医学官Kevin Xie博士为首席财务官

2020-07-24 16:30 2875

上海和苏州2020年7月24日 /美通社/ -- 国际知名临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团(Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 简称“亘喜生物”或“公司...

邦耀生物攻克重度地贫难关,其基因疗法在临床试验取得重大进展

2020-07-22 00:00 3132

聚焦于基因治疗和细胞药物研发公司上海邦耀生物科技有限公司(“邦耀生物”)宣布,在邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效。

《无声的苦难:亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布

2020-07-16 13:33 2245

经济学人智库(EIU)于今日发布《无声的苦难:亚太地区罕见病的认知与管理评估》报告,该报告由CSL Behring赞助,探讨了亚太地区五大经济体(澳大利亚、中国大陆、日本、韩国和台湾地区)在罕见病的诊断和管理所面临的挑战。

亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575获得美国FDA孤儿药资格认定,用于治疗华氏巨球蛋白血症

2020-07-15 21:03 27160

亚盛医药(6855.HK)今日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定,用于治疗华氏巨球蛋白血症。

辉凌医药和维健医药就可利新(R)(注射用特利加压素)达成战略合作

2020-07-07 09:00 3554

辉凌医药与香港维健医药集团宣布达成战略合作:从2020年7月1日起,辉凌医药将旗下重要产品可利新 ?(注射用特利加压素)在中国大陆分销和推广的商业化权利授予香港维健医药集团,辉凌医药仍然是该产品的持证商和生产商。

武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

2020-07-01 07:00 1835

Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。

维昇药业:TransCon人生长激素在美国递交生物制品上市申请

2020-06-30 15:56 3034

维昇药业,负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis药业于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生长激素产品在美国成功递交针对于儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请。

醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)上市 开启肢端肥大症全新治疗时代

2020-06-23 16:44 3658

2020年6月20日,益普生“至臻至简,索见未来”醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)中国上市会于线上隆重召开,开启肢端肥大症全新治疗时代。

百济神州与SpringWorks公布RAF 二聚体抑制剂Lifirafenib联合MEK抑制剂Mirdametinib的临床前数据并就正在开展的1b/2期临床试验提供更新

2020-06-22 21:00 16179

* 临床前数据在2020年美国癌症研究学会(AACR)线上年会II上被公布 * 正在开展的1b/2期临床试验按计划将于2020年底之前在KRAS突变实体瘤中开启剂量扩展试验组 美国麻省剑桥、...

罕见病患者公益检测全国开启,为规范诊疗添新助力

2020-06-20 14:19 3881

今天,由北京健康促进会主办,珀金埃尔默和赛诺菲协办的溶酶体贮积症高危筛查项目在线上启动。项目启动后,将在全国免费开展针对溶酶体贮积症潜在患者的相关检测,帮助戈谢病等溶酶体贮积症潜在患者获得及时诊断,助力罕见病规范诊疗。

《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》发布并启动患者关爱项目

2020-06-17 10:21 4721

* 77.5%的患者在1年确诊,无法在1年内确诊的患者中,平均时间为3.74年 * 所有参与调研的患者个人自费的平均医疗支出,占家庭年收入的35.1% * 异地就诊是常态,用药患者中近一半...

赛诺菲与康宁杰瑞就 HER2 阳性乳腺癌达成战略临床合作

2020-06-09 10:00 6315

上海2020年6月9日 /美通社/ -- 赛诺菲和康宁杰瑞今天宣布,两家公司已签署协议达成战略合作:双方将共同针对HER2 阳性乳腺癌患者,推进KN026 与?泰索帝??(Docetaxel) 联合...

国内首个法布雷病特效药法布赞(R)上市

2020-06-07 15:33 2702

昨天,法布赞 ?中国上市会在北京和上海线上同步举行,宣布中国首个法布雷病特效药法布赞 ?(注射用阿加糖酶β)在国内上市。

黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批 儿童罕见病新“解法”

2020-06-03 21:53 4275

赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗,用于治疗疾病的非神经系统表现。

益普生关注中国罕见病患者社会保障

2020-06-03 16:44 3510

5月30日,《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布会在杭州举办,该报告由蔻德罕见病中心和艾昆纬中国联合主办。益普生中国对外事务与企业沟通副总裁金佳女士参加了下午的研讨会,与罕见病保障领域的专家、顾问及企业代表等深入沟通。

天境生物与Genexine宣布TJ107/HyLeukin-7获中国临床2期试验许可

2020-05-21 20:00 24108

天境生物与Genexine Inc.今天共同宣布中国国家药品监督管理局已批准新型长效重组人白细胞介素7(rhIL-7)TJ107 / HyLeukin-7?(Efineptakin alfa)可在新诊断的、患有淋巴细胞减少的胶质母细胞瘤患者中开展2期临床研究。

中国首个氘代药物安泰坦正式获批

2020-05-18 19:00 3714

梯瓦医药信息咨询(上海)有限公司今日宣布旗下创新药物安泰坦(氘代丁苯那嗪片)经中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评审批后,正式获批用于治疗与亨廷顿?。℉D)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)。

世界遗传性血管性水肿日 患者创作“生命之歌”唱出美好希冀

2020-05-18 12:14 3780

在今年的遗传性血管性水肿日期间,中国遗传性血管性水肿(HAE)关爱中心雨燕与蔻德罕见病中心在武田中国的支持下,发起“化‘肿’为零畅想未来”世界遗传性血管性水肿日纪念活动,发动患者共同打造一首属于自己的“HAE生命之歌”。

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